ZUSAMMENFASSUNG DER WESENTLICHEN PUNKTE DURCH EMERGO:

• Die US FDA führt einen neuen Zulassungsweg für bahnbrechende und innovative Medizinprodukte ein.
• Das Programm für bahnbrechende Produkte deckt 510(k)-, PMA-, IDE- und De-Novo-Anträge ab.
• Das Programm umfasst eine frühere Kommunikation zwischen der Behörde und den Herstellern während der Produktentwicklung.

Die US Food and Drug Administration plant die Einrichtung eines neuen Zulassungswegs für innovative und bahnbrechende Medizinprodukte, der derzeitige Prüfprogramme wie den beschleunigten Zulassungsweg (EAP) und das Prioritätsprüfprogramm ersetzen würde.

Wie im 21^st Century Cures Act vorgeschrieben, bindet das Programm für bahnbrechende Produkte (Link auf Englisch) Elemente des EAP, des Innovationszulassungswegs und des Prioritätsprüfprogramms ein, um die Entwicklung und regulatorische Prüfung von wegbereitenden Produkten für schwerwiegende Leiden und Krankheiten zu beschleunigen.

Der FDA-Entwurf erläutert, wie die Behörde plant, das Programm für bahnbrechende Produkte zu implementieren, sowie einige der Merkmale, die den Marktzugang für die teilnehmenden Produkte erleichtern soll.

Prioritätsprüfung für teilnehmende FDA-Antragsteller

Antragsteller, die am Programm für bahnbrechende Produkte teilnehmen können, werden einer priorisierten Prüfung unterzogen, was bedeutet, dass sie an die erste Stelle der Warteschlange gereiht werden und zusätzliche Ressourcen bei der Prüfung erhalten, so der Entwurf. 

Die FDA merkt jedoch an, dass die Prüfzeitrahmen aufgrund der innovativen Komponenten der Produkte manchmal länger als bei herkömmlichen Zulassungsanträgen sein können, obwohl das neue Programm darauf abzielt, die Marktzulassung für bahnbrechende Produkte zu beschleunigen. Stattdessen enthält das Programm eine interaktivere und frühere Kommunikation mit den Antragstellern während der Entwicklung der bahnbrechenden Produkte, was die Marktzulassung der Produkte beschleunigen wird, so das Argument der Behörde.

„Wir glauben, dass das Programm für bahnbrechende Produkte Patienten aufgrund der früheren Interaktion zwischen FDA und Sponsoren während des Produktentwicklungsprozesses ermöglichen kann, zeitgerechteren Zugang zu diesen Produkten zu erhalten, als sie es anderweitig würden“, gibt der Entwurf an.

Weitere Merkmale des Programms für bahnbrechende Produkte

Andere wesentliche Elemente des neuen FDA-Programms umfassen:

• Interaktive und zeitgerechte Kommunikation: frühere und interaktivere Kommunikation zwischen der Behörde und den Antragstellern, auch während der Produktentwicklungsphasen.
• Datenerfassung vor und nach der Markteinführung: Bei bahnbrechenden Produkten, bei denen ein PMA-Antrag zu stellen ist, kann die FDA eine bestimmte Datenmenge nach der Markteinführung anstatt der Daten vor der Markteinführung berücksichtigen.
• Mehr Flexibilität beim Design klinischer Studien: Die FDA kann Faktoren wie ein Studiendesign in Phasen, vorbestimmte Endpunkte und andere Faktoren berücksichtigen, um den Sponsoren das Design klinischer Studien zu erleichtern.
• Unterstützung durch das Prüfungsteam: FDA-Prüfungsteams werden jedem Antrag für ein bahnbrechendes Produkt zugewiesen. Diese Teams bestehen aus Mitarbeitern, die Erfahrung mit „innovativen Ansätzen bei der regulatorischen Wissenschaft“ haben.
• Beschleunigte Inspektionen von Fertigungsanlagen: Bei Antragstellern mit bahnbrechenden Produkten, bei denen Inspektionen der Fertigung und der Qualitätssicherungssysteme erforderlich sind, können abhängig von deren Erfahrungsgeschichte beschleunigte Prüfungen (einschließlich des Verzichts auf solche Inspektionen) erfolgen.

Kriterien für die Teilnahme am Programm

Um am Programm für bahnbrechende Produkte teilnehmen zu können, muss ein Produkt laut Richtlinienentwurf die folgenden Kriterien erfüllen:

• Das Produkt behandelt oder diagnostiziert eine lebensbedrohliche oder unheilbare Krankheit oder ein solches Leiden.
• Das Produkt bindet bahnbrechende Technologien ein.
• Es wird derzeit kein zugelassenes oder freigegebenes Alternativprodukt in den USA vertrieben.
• Das Produkt bietet wesentliche Vorteile im Vergleich zu derzeit verfügbaren Alternativprodukten.

Was ist für die FDA eine „bahnbrechende Technologie“?

Bei einem wesentlichen Kriterium – ob ein Produkt bahnbrechende Technologie einsetzt – stellt sich die Frage, was die FDA als eine bahnbrechende Technologie ansieht.

Im Entwurf definiert die Behörde eine bahnbrechende Technologie als eine solche, die „das Potenzial hat, dass ein Produkt zu einer klinischen Verbesserung bei der Diagnose, Behandlung, ... Heilung, Milderung oder Vorbeugung der lebensbedrohlichen oder unheilbaren Krankheit führt“.

Der Entwurf enthält Beispiele wie eine Transkatheter-Herzklappe, die transkutan eingeführt wird, wodurch Eingriffe am offenen Herzen unnötig werden; ein internes blutstillendes Produkt, um Blutungen temporär zu regeln; und Gensignaturtest, die Prognosedaten für Krebspatienten geben, um die Ermittlung von optimalen Behandlungsstrategien zu unterstützen.

Weitere US-FDA-Ressourcen und Leistungen von Emergo:

• Beratungsleistungen zu 510(k)-Anträgen für Medizinprodukte-und IVD-Unternehmen
• Beratung zum Pre-Sub-Programm (Q-Sub)  der FDA für Medizinprodukte-Unternehmen
• Whitepaper (auf Englisch): FDA-Vorschriften für neuartige und innovative Medizinprodukte
• Übersichtsvideo (auf Englisch): Medizinproduktezulassung durch die FDA in den USA