ZUSAMMENFASSUNG DER WESENTLICHEN PUNKTE DURCH EMERGO:

• In einer endgültigen Leitlinie erläutert die US-FDA, wie sie Vor- und Nachteile bei Anträgen auf Ausnahmegenehmigungen zu Forschungszwecken (Investigational Device Exemption, IDE) für Medizinprodukte bewertet, bei denen klinische Studien zur Zulassung erforderlich sind.
• Diese Leitlinie folgt auf einen im Jahr 2015 veröffentlichten Entwurf der FDA.
• Die Leitlinie enthält Empfehlungen für Antragsteller in Bezug auf Informationen zu Vorteilen und Risiken, die an die FDA übermittelt werden sollten.

Die US Food and Drug Administration erläutert in der endgültigen Leitlinie, welche Faktoren die Behörde bei der Abwägung von Vorteilen und Risiken für Ausnahmegenehmigungen für klinische Studien zu Forschungszwecken (Investigational Device Exemption, IDE) berücksichtigt.

Die endgültige Leitlinie (Text auf Englisch) soll laut FDA die Zulassung zu klinischen Studien vorhersehbarer gestalten, indem erläutert wird, wie die Behörde Informationen über Vorteile und Risiken in Anträgen gegeneinander abwägt. Ein Entwurf dieser Leitlinie wurde im Sommer 2015 veröffentlicht.

„Die FDA glaubt, dass dieses Rahmenwerk in Bezug auf Vorteile und Risiken die Aufnahme von Nachweisen und Wissen aus verschiedenen Bereichen – klinisch, nicht klinisch und Patienten – erleichtert, um einen umfassenden, ausgewogenen Ansatz zur Entscheidungsfindung“ in Bezug auf die Genehmigung von IDE-Anträgen „zu unterstützen“, so die Leitlinie.

Die Leitlinie deckt IDE-Anträge, IDE-Änderungen sowie IDE-Ergänzugen ab.

Empfehlung eines Bewertungsrahmens von Vorteilen und Risiken

Die Leitlinie enthält wesentliche Faktoren, die die Behörde einsetzt, um die Vorteile und Risiken von IDEs zu bewerten, sowie empfohlene Informationen, die Sponsoren als Teil ihrer IDE-Anträge übermitteln sollen.

Die Sponsoren sollten die folgenden Punkte behandeln:

• Kontext der vorgeschlagenen Studie: Zusammenfassung der Krankheit oder des Leidens, auf die oder das die vorgeschlagene Studie abzielt, und Beschreibung sowohl des Produkts als auch das Ziel und das Design der Studie.
• Bewertung des Risikos der vorgeschlagenen Studie: Zusammenfassung der wichtigsten Risiken samt Risikocharakterisierung, Kontrollmaßnahmen und Restrisiken.
• Bewertung der Vorteile: Identifikation der wichtigsten Vorteile der vorgeschlagenen Untersuchung für Probanden und andere Parteien.
• Überlegungen zu Patientenpräferenzdaten: Angabe aller verfügbaren Informationen zu Patientenpräferenzen.
• Unsicherheitsbewertung: Zusammenfassung der wichtigsten Quellen von Unsicherheiten in Bezug auf die verfügbaren Nachweise sowie in der vorgeschlagenen Prüfung. Begründung, warum dieses Ausmaß an Unsicherheit akzeptabel ist.
• Schlussfolgerung: Angabe, warum die obengenannten Faktoren die Genehmigung der vorgeschlagenen klinischen Studie rechtfertigen.

Die Prüfer der FDA ermitteln anhand der obigen Informationen vom Antragsteller, ob die Vorteile und Risiken der vorgeschlagenen klinischen Prüfung akzeptabel sind. Zusammen mit dem Pre-Sub-Programm der FDA, das Herstellern bei der Ermittlung helfen soll, ob für ihre Produkte klinische Studien notwendig sind, sollte diese Leitlinie Vorgaben für klinische Studien klarstellen.

Weitere Informationen zu klinischen Studien und Daten für Medizinprodukte zur Zulassung auf dem US-Markt erhalten Sie in unserem Whitepaper (auf Englisch) zu den Vorschriften für klinische 510(k)-Daten. Details zum allgemeinen Zulassungsverfahren für Medizinprodukte in den USA finden sie in unserem Übersichtsvideo (auf Englisch).