Une récente directive de la FDA explique quand et comment les preuves et données "en situation réelle" obtenues par des méthodes autres que des essais cliniques sont utilisées pour les autorisations de mise sur le marché et les décisions connexes relatives aux produits qu'elle contrôle.

La directive répertorie plusieurs méthodes par lesquelles les données en situation réelle peuvent être recueillies, comme des essais cliniques simples et pragmatiques, l'observation, études rétrospectives de base de données, rapports de cas et dossiers de santé électroniques. L'agrégation et l'analyse des données en situation réelle produisent alors une preuve en situation réelle.

Selon la FDA, les déclarants sur le marché étasunien peuvent avoir besoin des données et preuves en situation réelle dans les cas pour lesquels la preuve clinique classique se révèle trop difficile à obtenir à cause du cycle de développement d'un produit ou d'une conception innovante.

La directive indique : « Dans certains cas, un essai clinique classique peut se révéler peu pratique ou difficile à mener, compte tenu des réalités des cycles d'innovation et de développement des dispositifs médicaux, des questions éthiques qui peuvent survenir avec l'attribution du traitement, et d'autres défis similaires lors de l'exécution d'essais classiques de haute qualité . »

Bien qu'une preuve en situation réelle puisse servir d'alternative acceptable à une preuve clinique pour étayer les allégations d'innocuité et d'efficacité, l'utilisation d'une telle preuve doit être prouvée pertinente et fiable lors de l'examen par les examinateurs de la FDA ; de plus, les fabricants prévoyant de présenter ce type de preuve pour étayer leur dossier d'entrée sur le marché doivent en informer la FDA par l'intermédiaire de sa procédure préliminaire à la demande.

(pour d'autres informations sur la procédure préliminaire de la FDA et les questions de communication liées, téléchargez notre livre blanc.)

La directive donne des exemples de cas pour lesquels une preuve en situation réelle peut être efficace :

• Génération d'hypothèses pour les études cliniques prospectives
• Pour l'expansion de la documentation d'un dispositif afin d'inclure des indications d'utilisation supplémentaires
• Des projets de surveillance continue de la santé publique
• Des études post-AMM de dispositifs
• Remplacement de rapports sur des dispositifs médicaux individuels
• Fournir des données après mise sur le marché dans le cadre du programme de parcours d'admission accélérée

Donc, pourvu que les preuves en situation réelle des déclarants sur le marché étasunien répondent aux critères de pertinence et de fiabilité, ce type d'éléments concrets peut dans certains cas aider à se conformer aux normes FDA pour l'innocuité et l'efficacité des dispositifs sans engager du temps et des coûts supplémentaires pour la réalisation d'essais cliniques complets.